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Genetische Medizin
mit Erfolg versprechenden
Fortschritten
Dr. Daniel Koller
Head Investment
Management BB Biotech
Bei einer wachsenden Zahl an Krankheiten lassen sich deren genetische Ursachen bestimmen.
Die Folge: Immer mehr Medikamente, die eine individuell bessere Wirkung erzielen
oder gar Potenzial für eine vollständige Heilung haben, stehen vor dem Durchbruch.
Spezialisierte Beteiligungsgesellschaften wie BB Biotech nutzen ihre Expertise, Themenfelder
frühzeitig zu erkennen und über verschiedene Positionen verteilt zu partizipieren.
Die X-Chromosomale Myotubuläre
Myopathie (XLMTM) ist eine neuromuskuläre
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Krankheit, für die es bislang
noch keine Heilungsmöglichkeiten gibt.
Die Krankheit betrifft eines von 50.000
zumeist männlichen Neugeborenen, die
Hälfte der Betroffenen stirbt vor dem
zweiten Geburtstag und nur wenige werden
bis zu zehn Jahre alt.
Die seit Juli 2016 börsennotierte US-Biotechfirma
Audentes Therapeutics ist nun
kurz davor, ein Mittel gegen diese unheilbare
Krankheit auf den Markt zu bringen.
Erste im April präsentierte Wirksamkeitsdaten
zeigten, dass nach 24 beziehungsweise
48 Wochen die Muskelfasern denen
von gesunden Kindern ähnelten. Um für
die Substanz mit dem aktuellen Projektnamen
AT132 bald den Zulassungsantrag
einreichen zu können, ist Audentes dabei,
die Dosierungen zu optimieren.
Höhere Heilungschancen durch
individualisierte Medizin
Das Portfoliomanagement von BB Biotech
baute im vierten Quartal 2018 erste
Positionen bei Audentes auf. Das Beispiel steht stellvertretend
für den wachsenden Anteil der Portfoliobeteiligungen an Firmen,
die im sich stetig erweiternden Feld der genetischen Medizin
(„Genetic Medicines“) unterwegs sind. Darunter versteht
man Wirkstoffe, die entweder von ihrem biologischen Aufbau
genetischen Ursprungs sind oder von ihrem Wirkprofil auf die
Genetik abzielen. Die ersten marktreifen Arzneien im Rahmen
der genetischen Medizin kamen für die Behandlung von Krebs
auf den Markt. Die Onkologie stellt auch weiterhin den größten
Anteil an marktreifen Produkten und klinischen Kandidaten.
Passgenaue Wirkung hat ihren Preis
Für die Medikamentenentwicklung bedeutet das: Die Patientenpopulationen
werden kleiner, der medizinische Nutzen dafür
größer. Wegen der passgenauen Wirkung lassen sich mit
diesen Produkten höhere Preise erzielen. Gerade bei den Krebstherapien
erwarten Branchenexperten für die nächsten Jahre
deutlich steigende Erlöse. Die Behandlung, die in der Regel
mit einem längeren stationären Aufenthalt verbunden ist und
das Potenzial für eine vollständige Heilung aufweist, hat ihren
Preis. Spitzenreiter ist Zolgensma, eine einmalige Gentherapie
gegen die spinale Muskelatrophie, welche eine dauerhafte Heilung
herbeiführen kann, mit Behandlungskosten von 2.1 Millionen
US-Dollar.
Für die Firmen wird es in Zukunft darauf ankommen, bei der
Preisfindung den außergewöhnlichen medizinischen Nutzen
Gastbeitrag